CRISPR teknolojisinin yeni hedefi: Kansızlık

Modern gen düzenleme tekniklerinden CRISPR, tıp dilinde orak hücreli anemi olarak anılan bir tür kansızlık hastalığına çare olabilecek mi?

Orak hücreli anemi hastalığı dünya çapında en yaygın genetik hastalıklardan biri. Halihazırda bu hastalıkla mücadele eden 6 milyondan fazla insan olduğu düşünülürken bunların üçte ikisi Sahra altı Afrika'da yaşıyor. Bu bölgede söz konusu hastalıktan kaynaklanan çocuk ölümleri had safhada.

Orak hücreli anemi nedir?

Kalıtımsal bir bozukluk, normalde bir disk şekline sahip olması gereken kırmızı kan hücrelerinin bazılarının bir orağın ağzı gibi hilal şeklinde oluşmasına neden olur. Bu hücreler vücuda oksijen taşıma işlevini yerine getiremediği gibi, sahip oldukları şekil nedeniyle damarlarda tıkanmalara da neden olabilir.

Geleneksel yöntemlerle tedavisi olmayan hastalığın belirtileri bebeğin altıncı ayı gibi ortaya çıkar. Belirtiler kansızlık, ağrı atakları, el ve ayaklarda şişme, sık yaşanan enfeksiyonlar, büyümenin ve ergenliğin gecikmesi ile görme sorunları şeklinde sıralanabilir.

CRISPR teknolojisi hastalara umut olacak

Hastalığın tedavisi için denenen yöntemlerden biri kemik iliği nakli, ancak bu tedavinin çeşitli kısıtları var.

Üzerinde araştırmaların sürdüğü bir diğer tedavi türü sağlıklı kök hücre nakli. Ancak bu tedavinin başarılı olması için öncelikle hastaların kemoterapi görerek mutant hücrelerin tamamıyla temizlenmesi gerekiyor.

Bilim insanlarının ortaya koyduğu, CRISPR teknolojisi kullanılan son tedavi ise çok farklı bir yaklaşım izliyor.

CRISPR tedavisi nasıl çalışıyor?

Alyuvar olarak da adlandırdığımız kırmızı kan hücrelerimiz hemoglobin adı verilen molekülleri içeriyor. Normal şartlarda bu moleküller ciğerlerden gelen oksijeni tutarak vücuda dağıtıyor ve bu döngüyü sürekli tekrarlıyor. Orak hücreli anemi hastalığında ise bu moleküller oksijeni dağıttıktan sonra birbirlerine yapışıyor ve işlevsiz hale geliyor.

Bilim insanları bebeklerin doğumdan önce fetal hemoglobin olarak anılan bir tür hemoglobin kullandığını, bu molekülün yetişkinlerdeki moleküle göre çok daha verimli çalıştığını söylüyor. Bebek doğduktan kısa süre sonra bir genin verdiği sinyal ile fetal hemoglobin üretimi duruyor ve normal hemoglobin üretilmeye başlıyor. Hastalarda bu geçiş sonrasında semptomlar da görülmeye başlıyor.

Fetal hemoglobin

Yeni CRISPR teknolojisi kullanılan tedavide hastanın kök hücreleri toplanıyor, fetal hemoglobin üretimini durduran gen kesilerek etkisiz hale getiriliyor ve bu hücreler tekrar hastaya naklediliyor. Hasta bu sayede çok daha verimli çalışan fetal hemoglobin üretmeye başlıyor. Nature dergisinin haberine göre hastalık semptomlarında da çok ciddi bir düşüş görülüyor.

09 Ağu 2022 - 10:29 - Bilim

Muhabir  Kıvanç Yarangümeli


göndermek için kutuyu işaretleyin

Yorum yazarak Gıda Hattı Topluluk Kuralları’nı kabul etmiş bulunuyor ve yorumunuzla ilgili doğrudan veya dolaylı tüm sorumluluğu tek başınıza üstleniyorsunuz. Yazılan yorumlardan Gıda Hattı hiçbir şekilde sorumlu tutulamaz.

Anadolu Ajansı (AA), İhlas Haber Ajansı (İHA), Demirören Haber Ajansı (DHA), Anka Haber Ajansı (ANKA) tarafından servis edilen tüm haberler Gıda Hattı editörlerinin hiçbir editöryel müdahalesi olmadan, ajans kanallarından geldiği şekliyle yayınlanmaktadır. Sitemize ajanslar üzerinden aktarılan haberlerin hukuki muhatabı Gıda Hattı değil haberi geçen ajanstır.