CRISPR son dönemde bilim camiasının gündeminde olan bir genetik modifikasyon yöntemi. Peki bilim insanları CRISPR yöntemine, insanlarda güvenli bir şekilde kullanabilecek kadar hakim mi?
ABD’de doktorlar ilk kez CRISPR yöntemini kullanarak bir insanın genlerini değiştirdi.
Victoria Grey isimli 34 yaşındaki hasta, orak hücre anemini hastasıydı. Genetik bir bozukluk olan bu hastalıkta, kemik iliği kan hücrelerinin oksijen taşıyamamasına yol açan bozuk bir protein üretir.
Araştırma nasıl gerçekleştirildi?
Deneysel bir işlem uygulayan doktorlar, hastanın kendi kemik iliğinden kök hücreler aldı ve CRISPR yöntemini kullanarak BCL11A adı verilen hatalı geni kapattı. Genin kapatılması oksijen taşıyan bir protein olan fetal hemoglobin üretimini arttırdı.
Çok uzun yıllardır, genç yaşlarda tüm insanlarda üretilen fetal hemoglobinin orak hücre anemisi hastalığını tedavi etmeye yardımcı olduğuna inanılıyor.
Sonunda, bilim insanları bu teoriyi test etme şansı buldu.
Özel bir firmanın baş bilim sorumlusu olan Dr. David Altshuler, “Orak hücre anemisi hastaları için etkili bir tedaviyi keşfetmenin eşiğindeyiz. Orak hücre anemisi hastaları, uzun bir süredir normal bir yaşam sürmelerini sağlayacak bir tedavi bekliyordu” diye konuştu.
Araştırma henüz tamamlanmış değil. Toplumdaki orak hücre anemisi hastalarının, potansiyel gen değiştirme tedavileri için bir süre daha beklemesi gerekiyor.
